Хвороба Хантінгтона, руйнівне дегенеративне захворювання, що передається у спадок, вперше була успішно вилікувана за допомогою проривного дослідження генної терапії.
Хвороба, спричинена дефектом гена, поступово вбиває клітини мозку, що призводить до деменції, паралічу та зрештою смерті. Ті, у кого є батьки з хворобою Хантінгтона, мають 50% ймовірність розвитку цієї хвороби, яка досі була невиліковною.
Генна терапія уповільнила прогресування хвороби на 75% у пацієнтів через три роки.
